In December 2022 werd bekend dat stamceltherapie (aHSCT) in Nederland beschikbaar gaat komen (en vergoed gaat worden) voor een kleine groep mensen met MS. Dit heeft begrijpelijk geleid tot veel vragen bij mensen met MS. Wat betekent dit nu voor mij? Hoe zijn de procedures? In samenwerking met dr. Ellen Kramer en de MS werkgroep van de Nederlandse Vereniging voor Neurologie zijn de volgende antwoorden opgesteld op de meest gestelde vragen over dit onderwerp. Klik op onderstaande vragen om de antwoorden uit te vouwen.
Antwoorden op de meest gestelde vragen
1: Wat is HSCT eigenlijk?
(a)HSCT is de afkorting voor “(autologe) hematopoietische stamceltransplantatie”, ook wel stamceltherapie genoemd. In het kort gezegd betekent het dat er stoffen worden toegediend om stamcellen die in staat zijn om bloedcellen aan te maken te laten groeien. Deze stamcellen komen in het bloed en kunnen worden afgenomen en bewaard. Daarna krijgt de patiënt chemotherapie. Hierdoor wordt het eigen beenmerg grotendeels vernietigd. De eigen stamcellen worden daarna weer teruggegeven. Hieruit groeien dan de bloedcellen weer terug. De stamcellen maken het mogelijk dat de patiënt na de chemotherapie weer snel herstelt en dat de periode dat iemand heel erg kwetsbaar is zo kort mogelijk duurt.
Meer hierover is te lezen op de pagina “Wat is HSCT?”
2: Waarom vergoeding voor alleen een kleine, specifieke groep met zeer actieve RRMS die niet meer reageren op andere behandelingen?
Veel patiënten met actieve RRMS zijn stabiel onder de beschikbare (hoog-effectieve) medicatie. Stamceltherapie is een steeds veiligere behandeling, maar wel met potentieel forse bijwerkingen en ook met een risico om eraan te overlijden. Er zijn nog onvoldoende data beschikbaar om een verschil in effectiviteit tussen stamceltherapie en hoog-effectieve medicijnen, die we kennen, goed vast te stellen. Wat we wel weten uit kleine studies is dat de kleine groep mensen met zeer actieve RRMS, waarbij de meest effectieve medicatie niet aanslaat, kunnen profiteren van stamceltherapie.
In mei 2022 is het Zorginstituut Nederland naar herhaaldelijk verzoek van de MSVN en de NVN de beschikbare publicaties over de effectiviteit van stamceltherapie bij zeer actieve RRMS gaan lezen en samenvatten. Op 12 december 2022 heeft het Zorginstituut, op basis van haar analyse, geoordeeld dat voor mensen met RRMS waarbij de ziekte zeer actief is, de meest effectieve medicatie niet aanslaat en die in korte tijd achteruitgaan, dat deze stamceltransplantatie voldoende bewezen effectieve zorg is.
3: Welke MS patiënten komen in Nederland in aanmerking voor aHSCT?
In het document ‘Standpunt stamceltransplantatie bij zeer actieve RRMS’ van het ZIN (Pagina 154 van 164) staat de patiëntengroep beschreven die in aanmerking kan komen voor vergoeding van HSCT voor MS in Nederland:
Indicatiecriteria:
- Patienten met zeer actieve RRMS* ondanks adequate behandeling met ten minste één van de hoog effectieve tweedelijns DMT’s gedurende 6 maanden: natalizumab (Tysabri), ocrelizumab (Ovrevus), rituximab, ofatumumab (Kesimpta), cladribine** (Mavenclad), alemtuzumab** (Lemtrada).
- Leeftijd 18-55 jaar
- EDSS score >3 en <6,5 (in de stabiele fase van de ziekte)
- Ziekteduur <10 jaar
Extra toelichting 1:
*Onder zeer actieve RRMS en ondanks hoog effectieve tweedelijns therapie wordt gehanteerd:
>1 klinisch relevante relapses EN actieve laesies op MRI gedefinieerd als:
- >2 gadolinium aankleurende T1-laesies op een MRI >3 maanden na start hoog effectieve therapie, OF
- >3 nieuwe/groeiende T2-laesies op MRI vergeleken met een MRI >3 maanden na start hoog effectieve therapie
- actieve MRI laesies moeten <1 jaar oud zijn.
Extra toelichting 2:
**Voor cladribine (Mavenclad) en alemtuzumab (Lemtrada) gelden dat als na enige jaren na het doorlopen van de 2 behandelcycli ziekteactiviteit optreedt, dit niet per definitie betekent dat de ingezette inductietherapie gefaald heeft en verticaal geswitcht moet worden. Er kan dan ook gekozen worden voor het herhalen van een behandelcyclus of een horizontale switch overwogen worden.
4: Waar kan ik me opgeven als ik deze behandeling wil?
Je kunt je hier niet voor opgeven. Alle behandelaren van mensen met MS zijn op de hoogte van de voorwaarden waaraan voldaan moet worden om in aanmerking te komen voor stamceltherapie. Natuurlijk kun je vragen aan je neuroloog of deze behandeling voor jou de meest geschikte behandeling is. Wanneer jouw neuroloog dat vindt dan kan hij/zij contact opnemen met de landelijke commissie. Deze commissie bestaat uit meerdere neurologen, een neuroradioloog en een hematoloog. Deze commissie besluit op basis van je ziekteactiviteit, eerdere behandelingen en misschien nader onderzoek of stamceltherapie voor jou een goede behandelkeuze is en je in aanmerking komt.
5: Waarom heb ik niet het recht om zelf te bepalen voor welke behandeling ik kies?
In Nederland is afgesproken dat een behandeling altijd in overleg met de behandelaar wordt besproken en eventueel, na instemming van de patiënt, wordt ingezet. Dit om de patiënt te beschermen. De arts zal altijd zijn/haar patiënt willen helpen maar ook de patiënt willen beschermen tegen schade. Voor de keuze van de behandeling zal de behandelaar altijd teruggrijpen naar wat er binnen de beroepsgroep is afgesproken (Richtlijn Multiple Sclerose).
6: Wordt mijn behandeling ook vergoed als ik naar het buitenland ga en zo nee, waarom niet?
Nee, de behandeling wordt alleen vergoed als deze is goedgekeurd door de landelijke, onafhankelijke commissie en wordt uitgevoerd door de centra in Nederland die daar nu toestemming voor gekregen hebben. Momenteel zal dit bij 2 ziekenhuizen uitgevoerd gaan worden, namelijk in het Amsterdam UMC en het St. Antonius Ziekenhuis in Nieuwegein.
7: Waarom komen in het buitenland ook mensen met progressieve vormen van MS in aanmerking?
Het klopt niet dat in het buitenland mensen met SPMS en PPMS ook in aanmerking komen voor deze behandeling.*** De reden daarvoor is duidelijk: de behandeling is vooral effectief bij patiënten met RRMS met zeer actieve ziekte, een korte ziekteduur en een lage invaliditeitsscore. Er treedt door de stamcellen, voor zover we weten, geen herstel op van de schade aan het zenuwstelsel die er al is. In die zin is de werking heel erg vergelijkbaar met die van hoog-effectieve medicijnen, maar met meer ernstige bijwerkingen. Met de diagnose SPMS of PPMS is de kans dat je profiteert uiterst klein, en leert de ervaring dat deze groepen MS patiënten ondanks behandeling in het algemeen toch verder achteruit gaan. Ook bestaat de kans dat je er zieker door wordt. Juist dat laatste willen we voorkomen. Dat Mexico en Rusland de behandeling wel uitvoeren met progressieve vormen van MS is een keuze van die centra zelf.****
Extra toelichting 3:
*** Het is onjuist om te stellen dat in het buitenland mensen met een progressieve vorm van MS klakkeloos worden uitgesloten van vergoede HSCT voor MS. Zie bijvoorbeeld de officiële richtlijnen uit België, die bevatten een aparte sectie met eisen voor mensen met progressieve MS: “CRITERIA FOR PROGRESSIVE PATIENTS WITH ACTIVE DISEASE.”
Het is wel zo dat ziekte activiteit (in de vorm van meetbare actieve ontstekingen in het afgelopen jaar) ondanks het gebruik van hoog effectieve tweedelijns therapie een vereiste is.
Extra toelichting 4:
****Onvergoede HSCT in buitenlandse centra wordt bij progressieve MS ook enkel na zorgvuldige screening uitgevoerd en wanneer er sprake is van achteruitgang in klachten, wat o.a. voor deze centra een indicatie is van actieve ziekteactiviteit.
Bronnen: Dr. Ellen Kramer, MS werkgroep van de Nederlandse Vereniging voor Neurologie, Zorginstituut Nederland, Belgian Hematology Society (BHS).
Extra toelichtingen 1-3 door Bram Platel.
Extra toelichting 4 door Tanja Berkx.
